La terapia genica, specie se somministrata in giovane età, potrebbe costituire cura efficace per la beta talassemia, malattia genetica diffusa nell'area mediterranea con oltre 7 mila pazienti in Italia .
E' il risultato del 1° studio clinico di terapia genica per la beta talassemia su pazienti adulti e pediatrici in 10 anni all'Istituto di S.Raffaele .